Sanitarios destacan "hito histórico" al aplicar en España la primera terapia génica para hemofilia B

El equipo sanitario del Hospital Público Álvaro Cunqueiro de Vigo que  administró por primera vez en España un tratamiento basado en terapia génica a un paciente con hemofilia B ha calificado este hecho como un “hito histórico” en la sanidad pública.

En una rueda de prensa celebrada esta mañana, el gerente del área sanitaria de Vigo, Javier Puente, acompañado por personal facultativo, de enfermería y del servicio de Farmacia, puso en valor el trabajo conjunto de todos los equipos implicados. Recordó además que, aunque ya existía experiencia con este tipo de terapias en pacientes con hemofilia A, esta es la primera vez que se aplica en un caso de hemofilia B.

La jefa del Servicio de Hematología de Vigo, la doctora Carmen Albo, subrayó que esta terapia “cambiará completamente la evolución de la enfermedad y la forma de vida del paciente, si todo evoluciona como se espera”. Una de las principales ventajas es que el paciente ya no necesitará recibir semanalmente el factor IX, lo que supone un cambio radical en su calidad de vida.

Beneficios a largo plazo y prevención de daños articulares

El doctor Manuel Rodríguez López, también del Servicio de Hematología y coordinador de la intervención, explicó que esta nueva terapia consiste en la introducción de un vector génico que actúa sobre el hepatocito (célula del hígado que produce el factor IX), sin modificar el núcleo celular.

Rodríguez destacó que, si el tratamiento funciona como se prevé, el paciente no solo dejará de depender del tratamiento semanal, sino que además se podrán evitar complicaciones a largo plazo como la artritis hemofílica. Esta enfermedad provoca sangrados recurrentes en las articulaciones, que generan daño crónico y pueden llevar, con el tiempo, a la necesidad de implantar prótesis de rodilla o cadera. La nueva terapia no revierte el daño ya causado, pero sí puede detener su progresión.

Un tratamiento pionero a nivel mundial

Según los datos disponibles, este sería el séptimo u octavo caso en todo el mundo en recibir esta terapia. Solo se han registrado tratamientos similares en Estados Unidos (3 casos), Francia (2), Dinamarca (1) y posiblemente Austria (1). “Por eso —señaló Rodríguez— es destacable el esfuerzo del Servizo Galego de Saúde para incorporar esta terapia al sistema público”.

Una inversión de más de 15 millones de euros

La Xunta de Galicia ha destinado 15,6 millones de euros a la adquisición del medicamento Etranacogen dezaparvovec, el único tratamiento curativo hasta ahora disponible para esta enfermedad hereditaria rara, que afecta a unos 5 de cada 100.000 varones y que está ligada al cromosoma X. Aunque principalmente afecta a hombres, también puede presentarse en mujeres portadoras.

Este tratamiento está indicado únicamente para pacientes adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave, sin antecedentes de inhibidores del factor IX, que hayan seguido durante al menos dos años un tratamiento profiláctico con factor IX recombinante de vida extendida y que presenten niveles bajos de anticuerpos neutralizantes frente al virus adenoasociado tipo 5 (AAV5).

Con esta intervención, Galicia se posiciona a la vanguardia de la innovación biomédica en el Estado, ofreciendo soluciones terapéuticas avanzadas para enfermedades hasta ahora sin cura real.